Erberkrankung SMA

Varya leidet an der Spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1. SMA ist eine Erkrankung der Nervenzellen, die für die willkürliche Bewegung der Muskulatur wie Krabbeln, Laufen, Kopf- und Halskontrolle und Schlucken zuständig ist. Ohne Behandlung versterben die Betroffenen noch vor ihrem 2. Geburtstag an dem Versagen der Atemmuskulatur.

Varyas Zustand verschlechtert sich von Tag zu Tag. Nachts wird sie inzwischen durch ein Beatmungsgerät unterstützt, da die Muskulatur es nicht mehr schafft, ihren Brustkorb richtig zu öffnen. Sie hat keine Kontrolle mehr über ihren eigenen Körper. 
Eine spezielle Gentherapie kann Varya mit nur einer einzigen Dosis des Medikamentes
Zolgensma das Leben retten. Leider kostet dieses Medikament 2,234 Millionen USD und Varya und Ihre Eltern sind auf Spendengelder angewiesen.

Der Spendenaufruf wird durch die
Deutsche Muskelstiftung unterstützt. Bei einer Spende auf das Konto der Deutschen Muskelstiftung ist diese berechtigt, Spendenquittungen auszustellen. Alle Spender werden daher gebeten den Verwendungszweck ,,help for Varya Rostova“ anzugeben, damit die Spende auch zu 100 Prozent Varya zugeordnet werden kann.

Ausführliche Informationen zu der Erkrankung SMA und ihrem Krankheitsverlauf kann der Internetseite der Deutschen Muskelstiftung und der Initiative SMA entnommen werden.

Das Wundermittel: ZOLGENSMA

Das Wundermittel mit dem Namen Zolgensma ersetzt die Funktion des nicht funktionsfähigen oder gar fehlenden überlebenswichtigen Motor Neuron 1 (SMN1) Gens mit einer Kopie eines menschlichen SMN-Gens, das Motoneuronzellen dabei hilft, richtig zu arbeiten und zu überleben. Zolgensma wird in einer einzigen Spritze verabreicht und stellt eine Innovation in der Gentherapie dar. Das Präparat wurde von dem US-amerikanischen Unternehmen Avexis entwickelt. Avexis gehört seit 2018 dem schweizerischen Pharmakonzern Novartis.

Die EMA (European Medicines Agency) hat am 19. Mai 2020 Zolgensma zur Behandlung von Babys und jüngeren Kindern mit SMA in der Europäischen Union zugelassen.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen mehrerer klinischer Studien, in denen das Überleben der Patienten, die mit Zolgensma behandelt wurden, das Überleben unbehandelter Patienten mit schwerer SMA übertraf. Von 22 Patienten der Studie erreichten 20 Patienten (91%) das Alter von 14 Monaten und benötigten keine permanente Beatmung. Erfahrungsgemäß erreichen nur 25% der Patienten bei dieser Erkrankung das Alter von 14 Monaten. Die behandelten Patienten erreichten auch motorische Meilensteine, die unbehandelte Patienten im natürlichen Verlauf der Krankheit nicht erreichen. 14 Patienten (64%) erlernten vor dem 18. Monat das freie Sitzen. Ein Patient (4%) erlernte das freie Laufen.


Eine einzige Injektion des Medikaments Zolgensma kann Varyas Leben retten

Die Injektion kostet knapp 2.234.031$ und ist aktuell das teuerste Medikament der Welt

Die Injektion darf nur bis zu einem Alter von zwei Jahren verabreicht werden

Varya bleibt kaum mehr Zeit für die Verabreichung der Injektion

SMS an 81190 für 2€ mit dem Kennwort „Varya“ aus dem dt. Mobilfunk (darin sind Providergebühren i.H.v. 0,17€ enthalten)

Auch die Deutsche Muskelstiftung hat die Lebensgefahr der kleinen Varya schnell erkannt und unterstützt die kleine Maus mit einem Spendenkonto!

Varya braucht dringend deine Hilfe! Zögere nicht, morgen kann es schon zu spät sein!

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